اختراق علمي: علاج جيني جديد لفقر الدم “دايموند بلاكفان” يقدم أملًا جديدًا
نجح فريق من العلماء في كلية الطب بجامعة هارفارد في تطوير علاج جيني مبتكر لمرض فقر الدم “دايموند بلاكفان” (DBA)، وهو اضطراب نادر يسبب فشل نخاع العظم في إنتاج خلايا الدم الحمراء.
يعد هذا العلاج خطوة هامة نحو علاج هذا المرض المعقد الذي يتسبب فيه أكثر من 30 طفرة جينية مختلفة. وأعلن الفريق عن جاهزية العلاج الجيني لاختباراته السريرية، مشيرين إلى أنه يمكنه استهداف العديد من الطفرات باستخدام ناقل جيني واحد فقط.
وأشار الدكتور فيجاي سانكاران، المعد الرئيسي للدراسة، إلى أن هذه الدراسة تعد من بين أولى المحاولات لتطوير علاج جيني فعال للـDBA. وأضاف أن الأطفال المصابين بالمرض يواجهون خيارات علاجية محدودة، مثل زراعة نخاع العظم أو استخدام الستيرويدات التي قد تسبب آثارًا جانبية.
بدأ الفريق في دراسة الطفرات الجينية المرتبطة بالمرض، وخاصة تلك التي تؤثر على الريبوسومات التي تساعد في إنتاج البروتينات. ووجدوا أن تعزيز مستويات بروتين GATA1 قد يكون علاجًا فعّالًا لزيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة.
وبفضل استخدام ناقل جيني مبتكر، نجح الفريق في تحفيز الخلايا الجذعية لزيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل فعال دون التأثير على نشاط الخلايا الجذعية. وتعد هذه النتائج بداية واعدة قد تفتح الطريق لعلاجات جينية لأمراض دم نادرة أخرى في المستقبل.
